Dziesięcioletnia Sarah Murnaghan, która ma mukowiscydozę, czeka na przeszczep płuc, który może uratować jej życie, ale procedura ta nie jest lekarstwem na jej stan i wiąże się ze znacznym ryzykiem, wynika z badań.
Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, w której organizm wytwarza nienormalnie gruby śluz, który gromadzi się w płucach, trzustce i przewodzie pokarmowym. W rezultacie stan ten powoduje problemy z oddychaniem i trawieniem oraz naraża pacjentów na infekcje. Według Cystic Fibrosis Foundation (CFF) średnia długość życia u pacjentów z mukowiscydozą wynosi około 30 lat.
Pacjenci z mukowiscydozą potrzebują przeszczepów płuc, gdy uszkodzenie płuc jest tak poważne, że lekarze nie mogą zrobić nic więcej, aby je leczyć, powiedziała dr Maria Franco, pulmonolog dziecięcy i dyrektor ośrodka mukowiscydozy w Miami Children's Hospital.
Jednak przeszczepy płuc u pacjentów z mukowiscydozą są kontrowersyjne, ponieważ niektóre badania sugerują, że procedura nie przedłuża życia ani nie pomaga pacjentom w lepszym codziennym życiu, zgodnie z Mayo Clinic.
Ponieważ płuca dawcy przeszczepione pacjentowi nie mają genu mukowiscydozy, komórki wyściełające płuca nie wytwarzają gęstego śluzu. Jednak pacjent nadal ma mukowiscydozę, ponieważ wadliwy gen mukowiscydozy znajduje się we wszystkich pozostałych komórkach jego ciała. Oznacza to, że komórki w zatokach, trzustce, jelitach, gruczołach potowych i drogach rozrodczych nadal będą wytwarzać gruby śluz, zgodnie z CFF.
Co więcej, pacjenci z mukowiscydozą, którzy przechodzą przeszczep płuca, muszą przyjmować leki immunosupresyjne, które zwiększają ryzyko infekcji, mówi CFF. (Bakterie znajdujące się w organizmie po wcześniejszych infekcjach mogą zainfekować nowe płuca.) Pacjenci są również narażeni na ryzyko odrzucenia narządu.
W badaniu z 2007 r. Naukowcy z University of Utah zbadali ryzyko i korzyści związane z przeszczepami płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Patrzyli na 514 dzieci z mukowiscydozą na liście oczekujących na przeszczep, w tym 248, którzy otrzymali przeszczep. Naukowcy podsumowali, że mniej niż 1 procent pacjentów po przeszczepie skorzystało z tej procedury.
Około połowa pacjentów w każdej grupie zmarła; naukowcy powiedzieli, że nie ma dowodów na to, że ci, którzy otrzymywali przeszczepy, żyli dłużej. Średni czas przeżycia wynosił 3,4 lata po przeszczepie, a około 40 procent żyło przez co najmniej pięć lat po przeszczepie.
Od 2007 roku około 150 do 200 osób z mukowiscydozą otrzymuje przeszczep płuc. Około 80 procent pacjentów z mukowiscydozą, którzy otrzymują przeszczep, żyje rok po przeszczepie, a ponad 50 procent żyje po pięciu latach, CFF mówi.
Franco powiedział, że niektórzy pacjenci radzą sobie znacznie lepiej po przeszczepie płuc, ponieważ uszkodzenie płuc jest czynnikiem napędzającym chorobę. „Gdy naprawisz tę część, wszystko inne będzie o wiele łatwiejsze do załatwienia” - powiedziała.
Franco powiedziała, że z trzech leczonych pacjentów, którzy przeszli przeszczep płuca, dwóch ma się bardzo dobrze. Obaj byli nastolatkami po przeszczepie, a jeden z nich skończył studia. Ale trzeci pacjent zaraził się infekcją i zmarł, powiedziała.
Franco powiedział, że pierwszy rok po przeszczepie jest najważniejszy, a lekarze szukają powikłań, o których wiedzą, że mogą się pojawić.
Ponieważ u pacjentów z mukowiscydozą ciężkie uszkodzenie płuc występuje u małych dzieci, osoby poddawane zabiegowi to zazwyczaj nastolatki, powiedział Franco.
