W niedzielę (4 lutego) dyrektor generalny startupu biomedycznego, Aaron Traywick, wstrzyknął sobie niepoddane testom leczenie opryszczki przed publicznością na żywo.
I - ponieważ jest rok 2018 - Traywick oczywiście transmitował całą transmisję na Facebooku.
Traywick reklamował BuzzFeeda jako eksperyment własny, próbując zwiększyć przejrzystość naukową i posunąć naukę naprzód, ale eksperci biomedyczni twierdzą, że działanie jako ludzka świnka morska nic takiego nie robi. Dr William Schaffner, specjalista chorób zakaźnych w Uniwersytecie Medycznym Uniwersytetu Vanderbilt, stwierdził, że eksperyment z jednym przedmiotem nie może wykazać, że leczenie działa, a na pewno nie jest bezpieczne. Specjalnie eksperyment Traywicka.
„Nauki medyczne są zaśmiecone, jak mówią, indywidualnymi eksperymentami i małymi seriami przypadków, które początkowo wyglądały bardzo optymistycznie, ale później okazały się nieważne”, powiedział Schaffner dla Live Science.
Samodzielne eksperymentowanie
Traywick jest dyrektorem generalnym Ascendance Biomedical, małego startupu, który w ubiegłym roku przeprowadził na żywo demonstrację rzekomego leczenia genem HIV. Terapie genowe to zabiegi mające na celu zmianę DNA danej osoby w celu wytworzenia leczenia w jej własnych komórkach. Na przykład zamiast produkować i wstrzykiwać białko terapeutyczne, chodzi o zmianę genomu człowieka, tak aby sam wytwarzał to białko, prawdopodobnie na dłuższą metę.
Uczestnik testu z ochotnikiem w eksperymencie z HIV, biohaker Tristan Roberts, który ma HIV, poinformował miesiąc po wstrzyknięciu, że jego liczba wirusów wzrosła, a nie spadła po teście. Liczba jego komórek zwalczających infekcje, zwanych komórkami CD4, nieznacznie wzrosła, ale - ilustrując trudności w zebraniu przydatnych informacji z eksperymentów jednoosobowych - mogło to wynikać z tego, że w tym tygodniu miał lekką gorączkę, napisał Roberts na Medium.
Niedługo po zastrzyku Roberta z HIV na żywo zrób to sam zrób to sam, Food and Drug Administration (FDA) wydało ostrzeżenie przed stosowaniem nie testowanych terapii genowych. Badania kliniczne tych terapii, podobnie jak każdego nowego leku lub szczepionki, wymagają zastosowania nowego leku badawczego, zgodnie z ostrzeżeniem agencji. Sprzedaż lub testowanie na ludziach jakiejkolwiek terapii bez tej aplikacji jest nielegalne.
Jednak Traywick i Roberts obejrzeli ten wymóg, przeprowadzając eksperymenty, których FDA dotychczas nie ścigała. (Obietnica firmy, że przekaże eksperymentalne związki każdemu, kto ich chce, może narazić się na więcej prawa, Patti Zettler, były główny doradca FDA, powiedział BuzzFeed News.)
Podczas demonstracji Traywick przed publicznością na konferencji BdyHax w Austin w Teksasie w niedzielę porównał się do Jonasa Salka, wynalazcy szczepionki przeciwko polio i Louisa Pasteura, który opracował szczepionkę przeciw wściekliźnie.
Skróty
Pasteur, który pracował pod koniec XIX wieku, zanim weszła w życie współczesna etyka medyczna, zastosował eksperymentalną szczepionkę przeciwko wściekliźnie na chłopcu, który został ugryziony przez wściekłego psa, chociaż dopiero po przetestowaniu szczepionki na zwierzętach i dopiero po wielkim wahaniu dotyczącym ryzyko, zgodnie z „Who Goes First? The Story of Self-Experimentation in Medicine” (University of California Press, 1998). W końcu Pasteur zgodził się podać szczepionkę, biorąc pod uwagę, że nie było innego leczenia i że chłopiec prawdopodobnie umrze w ciągu kilku dni bez niego.
(Chłopiec przeżył. Pasteur przeprowadził badania na ludziach dotyczące szczepionki, która była skuteczna, ale spowodowała śmiertelne reakcje u kilku uczestników jego badań. Według „Who Goes First” był krytykowany przez resztę życia za zbyt szybko przechodzę na testy na ludziach).
Salk zgodził się na przetestowanie szczepionki przeciwko polio na sobie i swojej rodzinie przed próbami polowymi w latach 50. XX wieku, zgodnie z artykułem z 2012 r. W Texas Heart Institute Journal, ale szczepionka została już poddana testom na zwierzętach. Leczenie, które wstrzyknięto Traywick, nie było badane na zwierzętach.
„Fakt, że ktoś stoi na scenie i wstrzykuje sobie coś, już mnie martwi” - powiedział dr Paul Offit, ekspert ds. Szczepionek w szpitalu dziecięcym w Filadelfii, który pomógł wynaleźć szczepionkę przeciw rotowirusom. Opracowanie szczepionki przeciw rotowirusom zajęło 26 lat, powiedział: 10 lat na podstawowe badania, a kolejne 16 lat na opracowanie bezpiecznej i skutecznej wersji szczepionki dla ludzi.
„Jeśli chcesz, aby coś było produktem, musisz pokazać każdy krok, w którym przestrzegałeś dobrych praktyk”, powiedział Offit dla Live Science.
„Dobre praktyki” w przypadku nowej terapii lub szczepionki oznaczają prace przedkliniczne (w tym eksperymenty na zwierzętach) i muszą zostać udokumentowane przez FDA, aby udzielić tak pożądanej licencji na nowe leki. Następnie, jak powiedział Schaffner, twórca może przejść do badań klinicznych fazy I na małych grupach ludzi, których głównym celem jest upewnienie się, że nowy lek jest bezpieczny. Następnie są próby fazy II, w których sprawdza się zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo.
Wreszcie, w badaniach III fazy wykorzystano złote standardy, aby pokazać, że lek naprawdę działa i jak dobrze: są na dużą skalę i podwójnie zaślepione, powiedział Schaffner, aby ani pacjent, ani badacze nie wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwe leczenie w porównaniu z placebo. W trakcie całego procesu niezależny zespół ekspertów znany jako „komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo” dokonuje przeglądu badań, aby upewnić się, że eksperymenty są przeprowadzane poprawnie i bezpiecznie, powiedział Schaffner. Schaffner zasiada obecnie w dwóch takich komitetach.
Nie jest jasne, jak FDA zareaguje na mentalność hakerów Ascendance, chociaż „nie lubią popisów” - powiedział Offit. Ale prawdziwym zagrożeniem dla firm takich jak Ascendance może być nieodłączne ryzyko tego, co robią. W 1999 roku nastolatek o imieniu Jesse Gelsinger dołączył do próby klinicznej terapii genowej mającej wyleczyć jego genetyczną chorobę wątroby. Zamiast tego terapia wywołała poważną odpowiedź immunologiczną, która zabiła Gelsingera w ciągu kilku dni.
Schaffner powiedział, że przy każdym nowym leczeniu farmakologicznym wystąpią działania niepożądane i zdarzenia niepożądane. Terapia genowa, która jest naukowo i klinicznie nowa, raczej nie będzie wyjątkiem.
„Jest to obszar, w którym chcesz być podwójnie ostrożny, ponieważ nie przeprowadziliśmy się wcześniej w tym obszarze” - powiedział.
FDA zatwierdziła swoje pierwsze terapie genowe dopiero w zeszłym roku.
