Amerykańska firma biotechnologiczna rozpoczęła testy kliniczne w Kolumbii, aby przetestować nową terapię mającą na celu odwrócenie procesu starzenia, a z kolei leczenie chorób związanych z wiekiem, zgodnie z doniesieniami prasowymi.
Ale aby ukraść łyk tej rzekomej fontanny młodości, uczestnicy badania muszą najpierw rozwidlić ponad milion dolarów - opłata, która wydaje się jeszcze bardziej astronomiczna, jeśli weźmie się pod uwagę, że większość badań klinicznych jest albo bezpłatna, albo zapewnia uczestnikom rekompensatę finansową, zgodnie z raport OneZero, średniej publikacji o technologii i nauce.
Kosztowną próbę prowadzi Libella Gene Therapeutics, firma z siedzibą w Kansas, której strona internetowa głosi, że „przyszłość jest tutaj”. Firma ogłosiła zamiar przetestowania środków przeciwstarzeniowych w Cartagenie w Kolumbii w 2018 r. I rozpoczęła rekrutację do prób w październiku tego roku. Stosując terapię jednym genem, Libella ma na celu „zapobieganie, opóźnianie, a nawet odwracanie” ogólnych skutków starzenia się, a także leczenie chorób pojawiających się w starszym wieku, takich jak choroba Alzheimera, według ClinicalTrials.gov.
W rzeczywistości w swoim komunikacie prasowym firma chwaliła się bez dowodów, że jej terapia genowa „może być pierwszym na świecie lekarstwem na chorobę Alzheimera”. Śmiałe stwierdzenie rodzi oczywiste pytanie: czy leczenie rzeczywiście zadziała?
Krótka odpowiedź: nikt tak naprawdę nie wie, ale fakt, że Libella wysłała swoją działalność poza zasięgiem amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), nie budzi zaufania, twierdzą eksperci OneZero.
Lekarstwo na starzenie się?
W przeciwieństwie do kremów przeciw starzeniu się twarzy, które łagodzą powierzchowne oznaki starzenia, terapia Libella ma na celu odwrócenie procesu starzenia od podstaw, że tak powiem, zaczynając od poziomu naszych genów. W szczególności terapia genowa ma na celu wydłużenie telomerów pacjentów - struktur, które zakrywają końce chromosomów i zapobiegają strzępieniu się materiału genetycznego. Telomery stają się coraz krótsze za każdym razem, gdy komórka dzieli się, a gdy struktury osiągają krytyczną długość, komórki albo przestają się dzielić, albo giną, zgodnie ze Stanford Medicine.
Teoria jest taka, że jeśli odbudujesz skrócone telomery ciała, proces starzenia się może zostać odwrócony. To nie jest nowy pomysł. Kilka badań na myszach sugeruje, że zastosowanie terapii genowej w celu wydłużenia telomerów może odwrócić pewne oznaki starzenia się zwierząt. Badanie ze Stanford w 2015 r. Wywołało podobne efekty w izolowanych komórkach ludzkich; leczenie wydłużyło telomery komórek, bawiąc się bliskim kuzynem DNA, zwanym RNA, który pomaga komórkom budować białka.
Terapia Libella ma na celu pomóc komórkom w odbudowie telomerów poprzez aktywację genu w ich DNA, który normalnie byłby wyłączony. Gen, zwany TERT, zawiera instrukcje budowy białka zwanego „telomerazą”, enzymem, który dodaje cząsteczki do końca telomerów i zapobiega skracaniu się struktur podczas replikacji komórek, zgodnie z raportem z 2010 r. W czasopiśmie Biochemistry.
Główny oficer naukowy Libelli, biolog molekularny William Andrews, początkowo pomógł zidentyfikować enzym telomerazy ludzkiej w firmie biotechnologicznej Geron. Później licencjonował terapię genową opartą na odkryciu Libelli, według OneZero. „Nie mogę powiedzieć, że jest to jedyna przyczyna starzenia się, ale odgrywa ona rolę u ludzi” - powiedział Andrews.
Terapie Andrewsa zostaną wkrótce przetestowane w Kolumbii, gdzie jeden 79-latek otrzyma leczenie przeciwstarzeniowe w przyszłym miesiącu, według OneZero. Badanie przeciw starzeniu obejmie czterech kolejnych uczestników w wieku powyżej 45 lat i skoncentruje się na sprawdzeniu, czy leczenie jest „bezpieczne i tolerowane”, co oznacza, że nie szkodzi pacjentom ani nie powoduje niedopuszczalnych skutków ubocznych.
Dwa kolejne badania będą wykorzystywać tę samą terapię, ale będą miały na celu „zapobieganie, opóźnianie, a nawet odwracanie rozwoju” choroby Alzheimera i krytycznego niedokrwienia kończyn, schorzenia związanego z wiekiem, w którym tętnice danej osoby są poważnie zatkane. Uczestnicy tych badań muszą już mieć zdiagnozowane zaburzenia.
Po leczeniu uczestnicy wszystkich trzech badań pozostaną w klinice przez 10 dni w celu dalszego monitorowania, a następnie będą wracać w regularnych odstępach czasu na kontrole w następnym roku.
Eksperci są zaniepokojeni
Terapia genowa Libelli polega na jednorazowym wstrzyknięciu dożylnym; terapia Alzheimera wykorzystuje tę samą formułę, ale lekarze wstrzykują produkt do płynu mózgowo-rdzeniowego pacjenta. W obrębie produktu zmodyfikowany wirus przenosi gen TERT do komórek i wstrzykuje materiał genetyczny do swojego DNA. Zmodyfikowane wirusy nie mogą przenosić chorób na ludzi, ale w wystarczająco wysokich dawkach zarazki mogą wywołać u pacjenta szkodliwą odpowiedź immunologiczną, zgodnie z badaniem na zwierzętach w 2018 r. Przedstawiciele Libelli odmówili podania, jak wysoką dawkę otrzymają ich uczestnicy badania klinicznego.
„Wszystko, co mogę powiedzieć, to dużo”, powiedział Andrews dla OneZero.
Pomijając potencjalne skutki uboczne, według jednego eksperta, fakt, że leczenie Libellą będzie prowadzone poza zakresem FDA, mówi. Leigh Turner, bioetyk z University of Minnesota, powiedział OneZero, że „mimo że firma ma siedzibę w Stanach Zjednoczonych, udało im się znaleźć sposób na obejście amerykańskiego prawa federalnego, przechodząc do jurysdykcji, w której łatwiej jest się zaangażować ta aktywność."
Niepokojąca jest również opłata za wstęp w wysokości 1 miliona dolarów, powiedział Turner, biorąc pod uwagę, że większość badań klinicznych nie pobiera opłat od pacjentów za wstęp. Andrews powiedział OneZero, że opłata jest uzasadniona, ponieważ kosztuje firmę setki tysięcy dolarów na wyprodukowanie wystarczającej ilości produktu, by leczyć tylko jedną osobę.
Dodała, że pojawienie się badań na ClinicalTrials.gov, oficjalnym rejestrze prowadzonym przez National Institutes of Health, nie podnosi ich wiarygodności. Zautomatyzowana baza danych może być łatwo obsługiwana i „może być zasadniczo używana jako platforma marketingowa” - powiedziała.
Dotyczy to również innych zainteresowanych stron z branży wydłużania telomerów. Michael Fossel, założyciel i prezes startupu biotechnologicznego Telocyte, powiedział OneZero, że jego terapia w jego firmie jest podobna do leczenia Libelli - różnica polega na tym, że Telocyte szuka zgody FDA. „Obawiamy się, że coś pójdzie nie tak, czy to z punktu widzenia bezpieczeństwa, czy skuteczności” - powiedział.
Ale nawet w najlepszym przypadku, w którym żaden pacjent nie wyrządzi krzywdy, terapia Libella nadal może nie przynieść znaczących korzyści zdrowotnych. Niektóre badania sugerują, że nie ma żadnego związku między długością telomeru a starzeniem się.
Na przykład w badaniu opublikowanym w tym roku przebadano ponad 261 000 osób w wieku od 60 do 70 lat i nie stwierdzono korelacji między długością telomeru uczestników a ich skutkami zdrowotnymi związanymi z wiekiem, w tym ich ogólną funkcją poznawczą, integralnością mięśniową i wiekiem ich rodziców . Długie telomery były związane z obniżonym ryzykiem choroby wieńcowej serca w porównaniu z krótkimi telomerami, ale dłuższa długość telomerów była również związana ze zwiększonym ryzykiem raka.
„Autorzy zauważyli, że„ wydłużanie telomerów może w niewielkim stopniu poprawić stan zdrowia w późniejszym wieku ”i prowadzić do zwiększonego ryzyka raka.
Dopiero okaże się, czy Libella naprawdę wykorzystała źródło młodości, ale biorąc pod uwagę wątpliwy charakter ich badań klinicznych, potencjalni uczestnicy mogą chcieć zachować ostrożność przed przeprowadzką do Kolumbii i wydaniem 1 miliona dolarów na szansę na dłuższe życie.
