Bardzo oczekiwane badanie kliniczne wykazało, że leczenie pacjentów z padaczką związkiem pochodzącym z marihuany może znacznie zmniejszyć, a w niektórych przypadkach wyeliminować drgawki u dzieci i młodych dorosłych.
W badaniu dzieci i młodzi dorośli z rzadką i wyniszczającą postacią padaczki zwaną zespołem Draveta, którzy przyjmowali dawki wyciągu z marihuany, doświadczali o połowę mniej napadów miesięcznie niż ci, którzy otrzymywali placebo.
A 5 procent osób leczonych ekstraktem z marihuany, zwanym kanabidiolem, stało się wolne od napadów w okresie badań.
Obecnie, według Fundacji Epilepsji, nie ma żadnych leków, które mogłyby całkowicie kontrolować napady u dzieci z zespołem Draveta.
Badanie, opublikowane dzisiaj (24 maja) w New England Journal of Medicine, jest jednym z pierwszych, które dostarczyło solidnych dowodów klinicznych potwierdzających formę leczenia, która staje się dość powszechna wraz z pojawieniem się marihuany medycznej, ale która pozostaje w dużej mierze nieuregulowana .
„Nie mogę powiedzieć wystarczająco dużo o znaczeniu tego rodzaju badań medycznych. Ludzie mają wrażenie, że jeśli 10 osób twierdzi, że to działa i jest to zła choroba, taka jak rak lub epilepsja, to można bezpiecznie z niego korzystać. To po prostu nieprawda” - powiedział. Dr Orrin Devinsky, dyrektor Kompleksowego Centrum Epilepsji NYU Langone i współtwórca badania. „Tylko dlatego, że jest to naturalne i tylko dlatego, że ludzie mogą uzyskać anegdotyczne wsparcie, nie oznacza, że jest ono skuteczne i bezpieczne”.
Kanabidiol
Kannabidiol, znany również jako CBD, jest jednym z kilkudziesięciu związków w marihuanie zwanych kanabinoidami. Jednak w przeciwieństwie do tetrahydrokannabinolu (THC), który jest głównym psychoaktywnym związkiem chemicznym w marihuanie, CBD nie powoduje „wysokiego poziomu” u użytkowników.
Związek zazwyczaj podaje się w postaci oleju i uważa się, że działa on poprzez interakcję z receptorami w komórkach nerwowych.
Zainteresowanie zastosowaniem tego leku w leczeniu padaczki wzrosło znacznie w 2013 r., Kiedy ośmioletnia dziewczynka z Kolorado z zespołem Draveta znalazła się w centrum uwagi publicznej. Dziewczyna wykazała znaczną poprawę po przyjęciu CBD podanego w przychodni z marihuaną w Denver.
Od tego czasu inne niepotwierdzone przypadki okazały się obiecujące, a badanie z grudnia 2015 r. (Prowadzone również przez Devinsky'ego) sugerowało pozytywne skutki tego leku. W badaniu z 2015 r. Nie zastosowano jednak placebo. Wyniki były zatem podatne na stronniczość, ponieważ pacjenci i lekarze mogli powiązać każdy postęp z lekiem.
Nowe badanie było randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem - projekt badania, który jest uważany za złoty standard w badaniach klinicznych. Oznacza to, że ani badacze, ani uczestnicy nie wiedzą, czy otrzymali badany lek czy placebo.
Badaniem objęto 120 dzieci i młodych dorosłych w wieku od 2 do 18 lat z zespołem Draveta. Połowa pacjentów otrzymywała placebo, podczas gdy druga połowa otrzymywała 20 miligramów na kilogram masy ciała dziennie leku CBD, Epidiolex. Epidiolex to 99-procentowy preparat kannabidiolowy wykonany przez brytyjską firmę GW Pharmaceuticals, która sfinansowała badanie.
Pod koniec trzymiesięcznego badania naukowcy porównali częstość napadów u pacjentów z częstością napadów z okresu czterech tygodni przed rozpoczęciem badania. Ci, którzy otrzymali lek, mieli średnio 12 napadów miesięcznie przed rozpoczęciem badania. Po okresie badania częstotliwość spadła średnio do sześciu napadów miesięcznie.
Ci pacjenci, którzy brali CBD, wykazywali pewne działania niepożądane, w tym biegunkę, wymioty, zmęczenie i nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby. Ale Dewinski powiedział, że większość z tych reakcji była łagodna i że można ją zmniejszyć poprzez dostosowanie dawki.
Zespół Dravet?
Dr Helen Cross, także współautorka badania, powiedziała Live Science, że niezwykle ważne jest zmierzenie działania leku przy starannie przygotowanym poziomie CBD.
„Wiemy dokładnie, co znajduje się w każdej partii” - powiedział Cross, neurolog z kliniki z University of London Institute of Child Health. „To nie jest tak, jak oleje konopne, które można kupić w Internecie, które są tak różnorodne pod względem zawartości”.
Rzeczywiście w Stanach Zjednoczonych olej CBD jest legalny (z różnymi ograniczeniami) w 44 stanach, ale substancja nie jest regulowana, a wielu pacjentów i rodziców dzieci z padaczką nie czeka na dane kliniczne i zamiast tego wypróbowuje te nieuregulowane wersje lek pochodzący z konopi indyjskich.
„Desperacko potrzebujemy innych badań tego rodzaju w innych formach padaczki i stosowania innych preparatów z konopi indyjskich. To powinno być priorytetem ”- powiedział Devinsky Live Science.
Chociaż zespół Draveta występuje rzadko i dotyka 1 na 40 000 dzieci, epilepsja jest czwartym najczęstszym schorzeniem neurologicznym i dotyka ponad 65 milionów ludzi na całym świecie, jak podaje Epilepsy Foundation. Badania z kwietnia 2017 r. Wykazały skuteczność CBD w leczeniu innej, stosunkowo rzadkiej, ale ciężkiej postaci padaczki, zespołu Lennoxa-Gastauta.
„Najważniejsze pytanie brzmi teraz, czy ten lek jest skuteczny także w większej grupie osób z padaczką, które nie mają tych rzadkich zespołów” - powiedział Devinsky.
W artykule wstępnym opublikowanym w tym samym czasopiśmie co badanie, dr Sam Berkovic, neurolog i dyrektor Centrum Badań nad Padaczką na Uniwersytecie w Melbourne w Australii, podkreślił znaczenie badania klinicznego - i potrzebę bardziej podobnych to. Berković nie był zaangażowany w nowe badania.
„Anegdoty nie mogą decydować o praktyce medycznej” - powiedział Berkovic w Live Science w e-mailu. „Podlegają one wielu formom uprzedzeń”.
